Enige jaren geleden is in Nederland een vergunning aangevraagd voor
het uitvoeren van een experiment met gentherapie bij mensen. Het
gaat hier om patiënten met de zeldzame ziekte van het
immuunsysteem SCID (= Severe Combined Immune Deficiency
Syndrome).
Door een genmutatie kunnen deze patiënten het enzym ADA
(Adenosine-DeAminase), dat actief is in witte bloedcellen, niet
maken. Dit veroorzaakt een storing in de afweer die op den duur
fataal is. De volgende behandelingsmethoden worden toegepast of
onderzocht.
1 SCID-patiënten krijgen door transplantatie beenmerg
van een donor; dit wordt het meest toegepast.
2 Enkele SCID-patiënten worden in de V.S. behandeld
door maandelijkse toediening van hun eigen lymfocyten die
kunstmatig zijn voorzien van het correcte gen.
3 In Leiden wil men de stamcellen uit het beenmerg van de
patiënten kunstmatig van het correcte gen voorzien en deze
gemanipuleerde cellen terugplaatsen. Deze behandeling is al met
succes bij resusapen toegepast.
De behandelde patiënten kunnen nakomelingen krijgen.